创新药专题之六——小核酸药物（行业篇）：海内外共振风起时，递送技术突破及适应症延伸

国内，舶望制药对诺华的50亿美金总额out licensing，打破非肿瘤领域的BD交易金额记录；诺华旗下siRNA药物Inclisiran被正式纳入我国2025年医保目录，小核酸正式成为具备商业化+BD驱动逻辑的技术赛道。 技术迭代应用拓展：递送技术方面，逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破；适应症方面，从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。 药物靶点布局：成熟靶点方面，继Inclisiran（PCSK9前蛋白转化酶枯草溶菌素9）在2020年首次获批，开启siRNA在心血管领域的应用后，ApoC3（载脂蛋白C3)、Lpa（脂蛋白a）、ANGPTL3（血管生成素样3）等调脂治疗相关靶点成为药企在研“标配”，AGT（血管紧张素原）、FXI（凝血因子XI）深化高血压、血栓疾病应用。新兴靶点方面，INHBE（抑制素亚基βE）、ALK7在肥胖初步数据披露、PNPLA3等在MASH的发展、C3等在补 体相关疾病、IgA肾病管线增加，持续扩大siRNA的应用范围及前景。 主要观点：技术及适应症限制突破，海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得 研平台潜力：石药集团、瑞博生物、圣诺医药、舶望制药、大睿生物、靖因生物、圣因生物；自研管线布局：必贝特、前沿生物、悦康药业、福元医药、迈威生物、东阳光药； 合作投资布局：中生制药（整体收购赫吉亚）、信立泰（安龙生物+自研）、阳光诺和（安龙生物+自研） 特宝生物（Aligos）、君实生物（润佳医药）、信达生物（圣因生物）、热景生物（尧景基因）等。 风险提示：新药临床研发失败的风险、BD谈判进度不及预期、技术发展不及预期的风险。